过去几年对BluebirdBio(BLUE-6.58%)一直很苛刻。这家专注于罕见病的基因治疗专家遭遇了一系列临床和监管阻力，这在其自2019年以来在股市的灾难性表现中发挥了重要作用。蓝鸟的股价在过去三年中下跌了近97%.

也就是说，可能有一些乐观的理由。该公司正在等待美国监管机构关于几种有前景的基因编辑疗法的消息。如果两者都获得批准，蓝鸟的命运可能会大大改善。然而，如果生物技术遇到更大的阻力，今天参与行动的投资者可能会得到一文不值的股票。

以此为背景，让我们看看明年Bluebird会发生什么。

蓝鸟怎么了?

Bluebird所取得的成就可与市场上大多数其他基因编辑专家相媲美。该公司成功地在欧洲获得了两种基因编辑疗法的批准，即Zynteglo和Skysona。前者是一种治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT，一种罕见的血液相关疾病)的药物，于2019年6月在旧大陆获得认可。

与此同时，用于治疗小儿神经退行性疾病脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的Skysona于2021年7月在欧洲获得了绿灯。然而，Bluebird决定退出欧洲市场，因为它未能与第三方付款人达成有利可图的交易。其批准的基因编辑治疗。尽管如此，该公司并没有放弃治疗CALD和TDT。

去年12月，该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受其对eli-cel的申请——在欧洲被称为Skysona的CALD治疗——并授予其优先审查权。该机构最初将PDUFA目标日期(它应该完成治疗监管程序的最晚日期)设定为6月17日，但后来将日期推迟到9月16日。

FDA还于11月接受并授予对TDT治疗beti-cel(在欧洲称为Zyntenglo)的优先审查，并最初将PDUFA目标日期设定为5月20日，此后已修改为8月19日。如果这两种基因编辑疗法获得批准，这对公司来说将是一件大事。虽然这两种疾病都有治疗标准，但目前还没有批准的治疗方案来解决这些罕见疾病的潜在遗传原因。

诚然，CALD和TDT都是罕见的情况。CALD是肾上腺脑白质营养不良(ALD)的一种严重表现，其影响在10,000到17,000个人之间。40%的ALD患者会出现CALD。同时，TDT影响大约100,000人中的一人。

但尽管这两种疾病都很罕见，但基因疗法并不便宜。Bluebird曾将Zynteglo在欧洲的价格定为158万欧元(172万美元)。如果eli-cel和beti-cel在美国获得批准，投资者可以预期它们的价格会很高，即使假设每种药物只有1,000名患者，Bluebird也可以从这两种药物中产生数十亿美元的收入。

如果一切按公司的计划进行，这两种药物都将在一年内获得批准。这可能会为其财务业绩创造奇迹，尤其是考虑到它们最近表现不佳。在宣布其2021年第四季度和全年财务业绩的新闻稿中，Bluebird强调了其艰难的财务状况。

这方面的好消息是，这家生物技术公司最近宣布了一系列削减成本的措施，旨在减少现金消耗，并在未来几年内节省高达1.6亿美元的成本。如果Bluebird设法降低开支并获得eli-cel和beti-cel的批准，我们可以看到该公司的股价在未来12个月内飙升。

一场高风险的戏

当然，这有很多如果。无法保证Bluebird的候选人将获得监管部门的批准。该公司可能会遇到更多的监管阻力。此外，这家生物技术公司的财务状况令人担忧。这些都是投资者应该牢记的问题——除了蓝鸟在过去几年遇到的所有不利因素。该公司的市值目前为3.28亿美元。

在这些水平上，市场似乎对公司寄予厚望，这是可以理解的。如果一切按计划进行，股价可能会飙升，但最轻微的失误可能会使公司破产。这就是为什么Bluebird是一种高风险、高回报的游戏，大多数投资者应该只在远处观看。现在有更好的制药商可以考虑投资。