百健(Biogen)因其备受争议的阿尔茨海默病疗法获得批准，这是一项具有里程碑意义的决定，将极大地改变治疗使人衰弱的大脑状况的方法。

在无数公司数十年的研究失败后，百健 (Biogen) 的 aducanumab 成为美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的第一种药物，可减缓折磨 600 万美国人的智力消耗疾病的进程。

这种抗体疗法将以 Aduhelm 品牌销售，通过去除淀粉样蛋白来起作用，淀粉样蛋白是一种堵塞阿尔茨海默病患者大脑的有害蛋白质。上一次治疗该病的新药于 2003 年首次获批;现有疗法有助于缓解症状，但不能减轻潜在的损害。

FDA 在周一的一份声明中宣布了这一决定。

“在确定该申请符合加速批准的要求时，该机构得出结论，Aduhelm 对​​阿尔茨海默病患者的益处超过了治疗的风险，”该机构表示。

该批准是近年来最重要的 FDA 决定之一，对数百万患有阿尔茨海默病的美国人及其家人来说是个好消息。尽管一些科学家对其在临床试验中的混合记录持怀疑态度，但患者权益团体仍支持该药物的清除。

对于总部位于马萨诸塞州剑桥的 Biogen 及其位于东京的合作伙伴 Eisai 而言，该批准也是一项重大胜利。随着 aducanumab 发展的几乎每一次转折，Biogen 的股价都出现了剧烈波动。

现在，它即将推出一种人们普遍预计会成为重磅炸弹的产品，尽管人们对医疗保健系统应对需求的能力存有疑问。

百健 (Biogen) 股票在纽约交易的消息传出前停牌，午盘前尚未恢复，因卫材股价上涨 42% 至 105.21 美元。

百健 (Biogen) 首席执行官 Michel Vounatsos 在一份声明中表示：“这一历史性时刻是阿尔茨海默病复杂领域十多年来开创性研究的结晶。”

科学争议

期待已久的判决肯定会受到审查。科学家们仍在激烈辩论淀粉样蛋白在该疾病中的作用，而 aducanumab 的临床试验结果显然喜忧参半。

在百健 (Biogen) 进行的一项大型试验中，该药物总体上无效。第二项类似的研究发现，高剂量的药物在 18 个月内将疾病的进展减缓了 22%。

FDA 根据其加速批准计划批准了该药物，这意味着公司需要进行进一步的研究，如果这些研究没有显示出益处，该机构理论上可以将其从市场上撤下。

几个月来，科学家和医生一直在争论该相信哪个结果。Biogen 和该药物的支持者认为，一项试验成功是因为患者接受的剂量高于失败的研究。怀疑论者表示，成功的审判很可能是侥幸，并认为需要第三轮作为决胜局。

分析师表示，年销售额可能会达到 50 亿美元的峰值，这为 Biogen 提供了必要的财务冲击。除了药物本身，医疗保健系统的费用将包括资格测试、输液和昂贵的扫描，以观察脑肿胀等副作用。目前尚不清楚保险公司是否愿意支付该药物及其所有相关费用。

百健(Biogen)竞争对手的股价因 FDA 的批准而飙升。

礼来公司股价上涨 13% 至历史新高。礼来(Lilly)正在开发自己的治疗脑萎缩疾病的药物。

同样致力于治疗的小型公司也在攀升。Cassava Sciences 上涨 19%，而 Annovis Bio 上涨 31%。纳斯达克生物技术指数在 AC Immune 和 Prothena Corporation 等其他阿尔茨海默氏症股票的带动下创下盘中高点。

审判逆转

两年前，aducanumab 似乎注定要在失败的阿尔茨海默病药物堆中占据一席之地。2019 年初，百健(Biogen)和卫材(Eisai)在初步分析表明它们不太可能奏效后终止了这两项大型试验。这种药物似乎已经死了。

但那年晚些时候，这些公司在改变方向时震惊了外部研究人员，并宣布其中一项试验毕竟奏效了。

2020 年 11 月，FDA 在机构咨询小组会议之前与 Biogen 发布了一份不同寻常的联合报告，称支持该药物的数据“极具说服力”。这似乎让它走上了获得批准的下滑道路。

几天后，FDA 的外部医学专家小组表现出更加怀疑的态度。它以 8 比 1 的票数投票，其中两个未决定，认为单次成功的试验不足以证明该药物的功效。

1 月份，Biogen 和卫材表示 FDA 将决定药物的最后期限推迟了三个月至 6 月 7 日。这两家公司提交了一份分析和临床数据，以响应 FDA 要求提供需要额外时间审查的信息，他们当时说。

病人推

在做出决定前的几个月里，患者和倡导者努力争取批准。阿尔茨海默氏症协会在一月份帮助组织了一次会议，让患者与 FDA 工作人员交谈。5 月，该组织进行了为期五天的广告和社交媒体闪电战。近几个月来，对该药物的批评也直言不讳，发表了一些期刊文章和评论文章，强调了该药物数据的缺陷。

该批准可能会给医疗保健系统带来新的压力。兰德公司 2017 年的一项分析估计，8800 万 55 岁及以上的美国人可能有资格对 aducanumab 等药物进行初步筛查，但只有 240 万人最终成为治疗候选者。

筛选和治疗之间的每一步都构成了潜在的瓶颈。有限数量的痴呆症专家可用于评估患者。在做出决定之前，输液治疗中心正在为激增的需求做准备，有些人会权衡延长工作时间或增加容量。

“我们知道的一件事是，美国可能没有足够的输液椅来支持人们的潜在冲击，”犹他州 Wasatch Infusion 的首席执行官 Charlie Schadewald 在 5 月的一次采访中说。

覆盖压力

包括私人保险公司和医疗保险在内的付款人将必须确定如何报销药物和相关护理。Medicare 不涵盖大多数淀粉样蛋白扫描。该机构上个月表示，在 FDA 做出决定之前，它正在评估 aducanumab 的覆盖范围和支付规则。

医生担心可能会面临批准对其他阿尔茨海默病患者进行治疗的压力。由于在解释认知评估结果时有回旋余地，该决定变得复杂。

“有特定的标准，但它们有点模糊，”圣路易斯华盛顿大学的神经病学家埃里克·穆西克 (Erik Musiek) 在 5 月的一次采访中说。

他说他担心医生可能会感受到来自患者的压力，这些患者的损伤要么太严重，要么不足以满足 aducanumab 的标准。