在其备受争议的阿尔茨海默病疗法获得美国监管机构批准后，百健股价飙升，这是一项具有里程碑意义的决定，将极大地改变治疗使人衰弱的大脑疾病的方法。

在清仓消息传出后不久，该股上涨了 64%，引发了短暂的波动停止。最终上涨 38% 至 395.85 美元，这是自药物官员于 11 月首次表示该疗法似乎有效以来的最大单日涨幅。

美国食品和药物管理局 (FDA) 授予抗体疗法加速批准，这意味着 Biogen 将需要进行更多的研究来确定其优势，以使其继续留在市场上。

该批准是 FDA 自 2003 年以来首次批准阿尔茨海默氏症疗法，也是该机构多年来最重要的决定之一。这对数百万阿尔茨海默病患者及其家人来说是个好消息。尽管一些科学家对其在临床试验中的混合记录持怀疑态度，但患者权益团体仍支持该药物。

美国食品和药物管理局周一表示，它允许该药物上市，因为它可以减少淀粉样蛋白，这是一种会堵塞阿尔茨海默病患者大脑的粘性有害蛋白质。淀粉样蛋白在阿尔茨海默氏症中的作用存在争议，但制药公司正在开发针对它的许多其他药物。

根据药物标签，一些患者的大脑区域可能会出现暂时性肿胀，这些区域通常会随着时间的推移而消退而不会引起症状，而有些患者可能还会出现小点出血。在某些情况下，脑肿胀的人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变或恶心。

Biogen 计划以 Aduhelm 品牌销售该疗法。这家位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司及其位于东京的合作伙伴卫材表示，每年将花费 56,000 美元。

日本政府发言人加藤胜信周二表示，日本将以适当的方式审查该药物。

百健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 去年 12 月在日本申请了 aducanumab 的批准。杰富瑞分析师斯蒂芬巴克说，这个决定可能需要一年时间。根据与 Biogen 的协议，卫材可以预订 aducanumab 在日本的所有销售额和 80% 的潜在利润。

广泛的标签

卫材在美国上市的股票收盘上涨 56% 至 116.03 美元。由于交易不平衡，周二早些时候它们在东京没有交易，出价超过了出价。今年迄今为止，该股已上涨 5.1%。

百健 (Biogen) 首席执行官 Michel Vounatsos 表示，该公司已经生产了数百万瓶这种药物，一旦公司完成印刷标签等工作，它将在 10 天到两周内上市。

他说，美国有 900 多个输液点准备使用这些药物。

通过给治疗贴上广泛的标签，使其可用于广泛的阿尔茨海默氏症患者，而不仅仅是该药物主要研究的早期患者，“FDA 基本上是在授权医生做出决定，”它是谁Vounatsos 说，最适合。

研究负责人阿尔弗雷德·桑德洛克 (Alfred Sandrock) 表示，百健 (Biogen) 大约一个月前发现，基于该药物能够从大脑中去除淀粉样蛋白，FDA 正在考虑加速批准该药物。这导致了标签讨论。

Sandrock 表示，该公司仍在与 FDA 就所需的验证性人体试验的细节进行谈判，并将很快提供细节。

期待已久的批准肯定会受到审查。科学家们仍在激烈辩论淀粉样蛋白在该疾病中的作用，而 aducanumab 的临床试验结果显然喜忧参半。

在百健 (Biogen) 进行的一项试验中，该药物总体上无效。第二项类似的研究发现，高剂量的药物在 18 个月内将疾病的进展减缓了 22%。

几个月来，科学家和医生一直在争论该相信哪个结果。Biogen 和该药物的支持者认为，一项试验成功是因为患者接受的剂量高于失败的研究。

怀疑论者表示，成功的审判很可能是侥幸，并认为需要第三轮作为决胜局。

在周一与记者的电话会议上，FDA 药物评价和研究中心的新药办公室主任彼得斯坦说，患者愿意接受药物带来的未知因素。

他说：“我们从患者那里非常清楚地听到，他们愿意接受一些不确定性，以获得一种可以在预防这种疾病进展方面提供有意义的益处的药物，因为我们都知道这可能会产生破坏性的后果，”他说。

分析师表示，年销售额可能会达到 50 亿美元的峰值，这为 Biogen 提供了必要的财务冲击。除了药物本身，医疗保健系统的费用将包括资格测试、输液和昂贵的扫描，以观察脑肿胀等副作用。目前尚不清楚保险公司是否愿意支付该药物及其所有相关费用。

其他致力于阿尔茨海默氏症疗法的公司股价飙升。

礼来 (Eli Lilly) 涨幅高达 16%，创历史新高。Cassava Sciences 上涨了 19%，而 Annovis Bio 上涨了 31%。纳斯达克生物科技指数收盘上涨 3.6%。

逆向课程

两年前，aducanumab 似乎注定要在失败的阿尔茨海默病药物堆中占据一席之地。2019 年初，百健 (Biogen) 和总部位于东京的卫材 (Eisai) 在初步分析表明它们不太可能奏效后终止了这两项大型试验。这种药物似乎已经死了。

但那年晚些时候，这些公司在改变方向时震惊了外部研究人员，并宣布其中一项试验毕竟奏效了。

2020 年 11 月，FDA 在机构咨询小组会议之前与 Biogen 发布了一份不同寻常的联合报告，称支持该药物的数据“极具说服力”。这似乎让它走上了获得批准的下滑道路。

几天后，FDA 的外部医学专家小组表现出更加怀疑的态度。它以 8 比 1 的票数投票，其中两个未决定，认为单次成功的试验不足以证明该药物的功效。

1 月份，Biogen 和卫材表示 FDA 将决定药物的最后期限推迟了三个月至 6 月 7 日。这两家公司提交了一份分析和临床数据，以响应 FDA 要求提供需要额外时间审查的信息，他们当时说。

病人推

在做出决定前的几个月里，患者和倡导者努力争取批准。阿尔茨海默氏症协会在一月份帮助组织了一次会议，让患者与 FDA 工作人员交谈。5 月，该组织进行了为期五天的广告和社交媒体闪电战。

近几个月来，对该药物的批评也直言不讳，发表了一些期刊文章和评论文章，强调了该药物数据的缺陷。

该批准可能会给医疗保健系统带来新的压力。兰德公司 2017 年的一项分析估计，8800 万 55 岁及以上的美国人可能有资格对 aducanumab 等药物进行初步筛查，但只有 240 万人最终成为治疗候选者。

筛选和治疗之间的每一步都构成了潜在的瓶颈。有限数量的痴呆症专家可用于评估患者。在做出决定之前，输液治疗中心正在为激增的需求做准备，有些人会权衡延长工作时间或增加容量。

“我们知道的一件事是，美国可能没有足够的输液椅来支持人们的潜在冲击，”犹他州 Wasatch Infusion 的首席执行官 Charlie Schadewald 在 5 月份表示。

包括私人保险公司和医疗保险在内的付款人将必须确定如何报销药物和相关护理。医疗保险不会超过大多数淀粉样蛋白扫描。该机构上个月表示，在 FDA 做出决定之前，它正在评估 aducanumab 的覆盖范围和支付规则。