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Intellia Therapeutics股票今天飙升

时间：2021-06-29 15:02:54 来源：

截至美国东部时间周一上午 11:05，Intellia Therapeutics(纳斯达克股票代码：NTLA)的股价上涨了40.3%，此前该公司及其合作伙伴Regeneron(纳斯达克股票代码：REGN)于周六宣布了一项评估 1 期临床研究的令人鼓舞的中期结果。 NTLA-2001 作为罕见遗传病转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的治疗方法。

在生物技术股票拱形如此之高是因为投资者意识到Intellia的更新的意义。NTLA-2001 的中期结果是有史以来第一个支持人类体内(体内)CRISPR 基因编辑的安全性和有效性的临床数据。

Intellia 和 Regeneron 报告称，单剂 NTLA-2001 可使血清转甲状腺素蛋白 (TTR) 蛋白水平平均降低 87%。到第 28 天，血清 TTR 最大降低了 96%。这是非常令人鼓舞的，因为目前的护理标准Alnylam的 Onpattro 通常可实现 80% 的 TTR 降低。Onpattro 还需要每三周给药一次，而 NTLA-2001 是一次性治疗。

NTLA-2001 的安全性看起来也不错。Intellia 和 Regeneron 表示，截至治疗后 28 天，没有报告严重的不良事件。

试验的中期数据发布中只有六名患者。不过，Intellia 和 Regeneron 在这一点上不可能要求更好的结果。

Intellia 的下一步将是在今年晚些时候的医学或科学会议上展示其 NTLA-2001 第一阶段研究的更多数据。该公司还计划在 2021 年为该研究增加另一个队列。

然而，实验性 CRISPR 疗法的有希望的安全性和有效性的重要性不仅仅是一种适应症。Intellia 首席执行官约翰·伦纳德 (John Leonard) 表示，这一里程碑“为我们的模块化平台打开了治疗多种其他遗传疾病的大门，我们打算迅速采取行动推进和扩大我们的管道。”

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